4月19日,2023年中國細(xì)胞與基因治療發(fā)展高峰論壇在廣州翡翠希爾頓酒店圓滿舉辦。生物醫(yī)藥各行業(yè)精英匯聚一堂,以“共商生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展,助力細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)騰飛”為主題,暢談細(xì)胞與基因治療的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn),共謀產(chǎn)業(yè)發(fā)展之計。會議現(xiàn)場還舉行了高騰生物 CGT CRDMO全球啟動儀式。
本次論壇由黃埔區(qū)新藥申報服務(wù)中心作為支持單位,廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會、廣州高新區(qū)投資集團(tuán)有限公司主辦,廣州高騰生物技術(shù)有限公司、廣州漢騰生物科技有限公司承辦,廣州粵飏科技有限公司、國信醫(yī)藥科技(北京)有限公司協(xié)辦。
高騰生物CGT
CRDMO全球啟動儀式
從左至右:漢騰生物副總裁高曉偉,黃埔區(qū)新藥申報服務(wù)中心主任林生文,廣州市黃埔區(qū)科學(xué)技術(shù)局黨組成員、副局長吳云,俄羅斯自然科學(xué)院院士丁顯平,廣東省藥品監(jiān)督管理局行政許可處一級調(diào)研員賴育健,廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會會長朱少璇,廣州高新區(qū)投資集團(tuán)有限公司生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展部梁艷芬,高騰生物總經(jīng)理韋慶焜
領(lǐng)導(dǎo)致辭丁顯平(俄羅斯工程院院士)
國家對細(xì)胞產(chǎn)業(yè)和干細(xì)胞研究、應(yīng)用的支持達(dá)到前所未有的高度。得益于多項政策對細(xì)胞與基因治療的鼓勵發(fā)展,近兩年以CAR-T為代表的細(xì)胞治療在多種血液瘤和部分實體瘤的治療中均獲得較大突破,包括國產(chǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也有了出海機(jī)會。但細(xì)胞治療作為一種新興的治療方式也存在適應(yīng)癥較局限、生產(chǎn)成本較高等問題,這也需要相關(guān)研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的將來,這種新興療法可以造福更多患者。
領(lǐng)導(dǎo)致辭吳云(黃埔區(qū)科學(xué)技術(shù)局副局長)
細(xì)胞與基因療法是生物醫(yī)藥技術(shù)的創(chuàng)新產(chǎn)物,研發(fā)熱情高漲,目前我國已經(jīng)有兩款CAR-T產(chǎn)品上市,100多項申報已被受理,處于快速發(fā)展階段。未來,產(chǎn)業(yè)的健康、有序、繁榮發(fā)展,需要產(chǎn)業(yè)、臨床機(jī)構(gòu)、監(jiān)管部門以及醫(yī)保支付機(jī)構(gòu)等通力合作,保證為病人提供安全、有效、可支付的藥品,解決未被滿足的臨床需求。在廣州黃埔區(qū)也有許多從事相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)以及臨床研究工作的生物技術(shù)公司,聚集成具有發(fā)展力的生物生態(tài)圈,歡迎更多生物技術(shù)同行的加入,推動技術(shù)創(chuàng)新。
領(lǐng)導(dǎo)致辭朱少璇(廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會會長)
得益于國家政策的扶持和研發(fā)技術(shù)的快速發(fā)展,2022年我國首次進(jìn)行IND申報的新藥數(shù)量達(dá)600件。從藥物類型上看,中國首次IND新藥以小分子化藥和抗體為主,細(xì)胞療法和基因療法呈快速增長趨勢,在廣東省內(nèi)尤其是廣州、深圳兩地正在開展的臨床試驗多達(dá)70余項,細(xì)胞與基因治療的產(chǎn)業(yè)在大灣區(qū)正蓬勃發(fā)展。我們協(xié)會希望聯(lián)合各方產(chǎn)業(yè),包括監(jiān)管部門、臨床試驗機(jī)構(gòu)、生物技術(shù)公司以及各個環(huán)節(jié)的CRO/CDMO,組織形成創(chuàng)新生態(tài),高效溝通、充分交流學(xué)習(xí),以廣東省藥監(jiān)局“三重”(重點項目、重點企業(yè)、重點地區(qū))創(chuàng)新服務(wù)為契機(jī),共同推進(jìn)產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展。
領(lǐng)導(dǎo)致辭郭恩民(廣州高新區(qū)投資集團(tuán)有限公司副總經(jīng)理)
本次高峰論壇的目的是為了促進(jìn)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展,討論構(gòu)建研發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管協(xié)同創(chuàng)新生態(tài)、把握行業(yè)發(fā)展新機(jī)遇而舉辦的,我們將聯(lián)合生物醫(yī)藥企業(yè)共同打造生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈,促進(jìn)行業(yè)健康快速發(fā)展,為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和人民健康事業(yè)作出貢獻(xiàn)。
嘉賓主題演講
論壇由教育部“基因功能與調(diào)控重點實驗室”主任、長江學(xué)者、國家杰青鄭利民作論壇主席,漢騰生物創(chuàng)始人兼CEO沈瀟博士作大會主持人,上海質(zhì)鼎生物科技有限公司董事長袁寶珠、
FyoniBio聯(lián)合創(chuàng)始人Hans
Baumeister、來恩生物首席運營官&首席醫(yī)學(xué)官王婷婷、廣東省藥品檢驗所生物制品室一級主任科員蔣玉輝、百吉生物首席科學(xué)官張曦、海通證券醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)組聯(lián)席負(fù)責(zé)人張子慧、國信醫(yī)藥醫(yī)學(xué)中心總監(jiān)王潔、Cytiva
大中華地區(qū)工業(yè)部應(yīng)用總監(jiān)鄧潔等行業(yè)專家進(jìn)行主題分享,為觀眾帶來了一場前沿的細(xì)胞與基因治療技術(shù)盛宴,全場亮點頻出。
丁顯平院士從細(xì)胞治療申報監(jiān)管體系、國家政策扶持以及免疫細(xì)胞療法多元化發(fā)展等角度提出了細(xì)胞治療的行業(yè)發(fā)展趨勢;多位演講嘉賓從技術(shù)創(chuàng)新及瓶頸、臨床應(yīng)用、質(zhì)量控制、工藝開發(fā)、法規(guī)監(jiān)管、商業(yè)化生產(chǎn)等多個角度,提出了目前免疫細(xì)胞(如CAR-T/CAR-NK/TIL等)的研發(fā)痛點以及相應(yīng)的解決措施;又有嘉賓從投資人的視野,分享了細(xì)胞與基因行業(yè)廣闊的前景,包括目前份額最大的CAR-T領(lǐng)域都一直保持高速增長,有望成為我國細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域彎道超車的重點方向,雖然現(xiàn)階段也面臨著外部環(huán)境、工藝及成本和技術(shù)探索方向等挑戰(zhàn),但長遠(yuǎn)來看依然具備投資價值。
圓桌會議
隨后,灣區(qū)新藥匯秘書長莫凌霄主持了主題為“如何加快中國細(xì)胞與基因治療的發(fā)展”的圓桌論壇。蔣玉輝、王婷婷、梁峻彬(瑞風(fēng)生物創(chuàng)始人兼CEO)、張子慧、王潔以及韋慶焜等嘉賓分享了各自觀點。
莫凌霄指出,先前的嘉賓已從管線進(jìn)展、投融資情況、最新研發(fā)策略等維度深入闡述了細(xì)胞與基因治療在中國的蓬勃發(fā)展,尤其粵港澳大灣區(qū)更是呈現(xiàn)出以細(xì)胞與基因治療的賽道進(jìn)行彎道超車的趨勢。與此同時,很多創(chuàng)新藥企公司在進(jìn)行不同程度的收縮,在這樣冰火兩重天的時代,我國的細(xì)胞與基因治療應(yīng)該如何深度地發(fā)展。
蔣玉輝認(rèn)為,從監(jiān)管角度要做好行業(yè)的規(guī)范化,多關(guān)注國家藥品審評中心出臺的指導(dǎo)原則,多溝通交流。
梁峻彬提出要注重技術(shù)的開發(fā)與創(chuàng)新,在基因編輯領(lǐng)域可以從相對比較成熟的方向切入到一些創(chuàng)新性非常高的平臺,瑞風(fēng)生物以 CRISPR 技術(shù)為方向,逐漸拓展到DNA/RNA編輯,從疾病領(lǐng)域即將在眼科領(lǐng)域有新的管線推進(jìn)。
王婷婷從臨床研究的角度表示,前期一定要做好研發(fā)策略才能更好地對接到臨床以及產(chǎn)品上市后的市場。王婷婷表示,針對細(xì)胞與基因治療的研發(fā),我們更希望找有經(jīng)驗的CRO/CDMO企業(yè)來協(xié)同合作。
張子慧介紹了創(chuàng)新藥企業(yè)可持續(xù)發(fā)展的兩種商業(yè)模式,包括與Big Pharma 合作和自建銷售團(tuán)隊,認(rèn)為目前面臨商業(yè)化局面的細(xì)胞與基因治療企業(yè)不多,長遠(yuǎn)來說其模式會傾向于前者。
韋慶焜作為CDMO代表方,認(rèn)為細(xì)胞與基因治療是目前上市的研發(fā)技術(shù)和生產(chǎn)工藝最復(fù)雜的產(chǎn)品,現(xiàn)階段CDMO服務(wù)也存在一些挑戰(zhàn),比如每位客戶的產(chǎn)品對應(yīng)的工藝都均不同,很難做到技術(shù)平臺化,又如產(chǎn)品質(zhì)量的控制和過程也很難保證質(zhì)量的穩(wěn)定性。基于此,高騰生物打造了靈活的GMP生產(chǎn)線,包含多條質(zhì)粒、病毒載體和細(xì)胞藥物生產(chǎn)線,可提供從工藝開發(fā),到臨床批樣品的生產(chǎn)及商業(yè)化生產(chǎn)的專業(yè)服務(wù),并搭建了病毒制劑開發(fā)、UCAR-T等特色平臺,最大限度加速客戶藥物管線的推進(jìn)。
與會大咖們思想的碰撞讓觀眾收獲滿滿干貨,受益匪淺。至此,2023年中國細(xì)胞與基因治療發(fā)展高峰論壇圓滿落幕。
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