日前，國家衛(wèi)健委藥物政策與基本藥物制度司公布《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》。清單包含Vosoritide、噴他脒、硝唑尼特、吉妥珠單抗/吉妥單抗、Anifrolumab、克羅拉濱/氯法拉濱等29款藥物。上述藥物為中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥。此前，已公布三批建議清單，共計105個藥品。

　　業(yè)內(nèi)人士認為，為鼓勵藥企加強兒科用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來，我國出臺了一系列扶持政策。要求創(chuàng)新藥提質(zhì)增效，杜絕同質(zhì)化仿制。創(chuàng)新藥審批速度加快，創(chuàng)新藥品種“以價換量”，通過醫(yī)保談判納入醫(yī)保目錄，商業(yè)化快速提升。兒童藥企不斷加強研發(fā)創(chuàng)新，提高藥品質(zhì)量，豐富藥品品種。我國兒童藥品已進入轉(zhuǎn)型和高質(zhì)量發(fā)展的黃金時期。

　　兒童用藥相對緊缺

　　據(jù)全國工商聯(lián)藥業(yè)商會數(shù)據(jù)，國內(nèi)6000多家藥廠，專門生產(chǎn)兒科用藥的僅10余家，有兒科用藥生產(chǎn)部門的企業(yè)30余家。北京首都兒科研究所數(shù)據(jù)顯示，我國兒童專用藥物劑型同現(xiàn)有藥物劑型的比例為1:59，90%藥品沒有適宜兒童的專業(yè)藥物。在兒童患者臨床用藥需求無法滿足時，則會出現(xiàn)使用成人藥物替代的現(xiàn)象，在對兒童用藥時常常會出現(xiàn)1/2片、1/4片，甚至是1/8片，不準確用藥劑量導致無法治愈或用藥過度出現(xiàn)毒副作用。此外，適宜兒童用藥的劑型、規(guī)格也非常缺乏，尤其是低齡兒童、新生兒用藥。

　　兒童患病群體比重近年來逐漸升高，兒童患病率與就診率也呈上升趨勢，直接導致兒童用藥需求增加。然而，雖然我國兒童人口數(shù)量占總?cè)丝跀?shù)量的17.5%，但國內(nèi)兒童用藥市場占醫(yī)藥市場的比重僅為5%，存在嚴重供需不平衡。由此可見，兒童藥品的市場需求巨大，未來具有巨大發(fā)展?jié)摿Α?/p>

　　政策組合拳支持

　　近年來，國家藥監(jiān)局積極推進兒童用藥優(yōu)先審評審批制度改革，加快兒童用藥上市。國家藥監(jiān)局5月31日公布的數(shù)據(jù)顯示，今年1-5月，已有34個兒童用藥獲批上市，獲批數(shù)量超去年同期。涵蓋了兒童罕見疾病、兒童多發(fā)病常見病、兒童危急重癥等領(lǐng)域。近3年以來（2019年-2022年），共有158個臨床急需兒童用藥獲批上市。

　　5月10日，全國衛(wèi)生健康藥政工作電視電話會議在京召開，會議全面部署2023年重點工作任務，強調(diào)以健全藥品供應保障制度為主線，突出藥品臨床價值和臨床需求導向，重點圍繞基本藥物、短缺藥品、兒童藥品、藥品使用監(jiān)測、臨床綜合評價等工作，推進藥品供應保障工作高質(zhì)量發(fā)展。

　　近日，國家衛(wèi)健委已牽頭制定國家短缺藥品清單和臨床必需易短缺藥品重點監(jiān)測清單，包括30種兒童共用藥。國家醫(yī)保目錄內(nèi)兒童藥約600種，覆蓋腫瘤等治療領(lǐng)域，基本滿足參保兒童需求。

　　國家衛(wèi)健委稱，下一步，在依法依規(guī)調(diào)整國家基本藥物目錄時，將充分考慮兒童用藥臨床特點，合理調(diào)整藥品品種和劑型，優(yōu)化結(jié)構(gòu)，完善配套政策，更好滿足兒童基本用藥需求。

　　企業(yè)加大研發(fā)力度

　　華通證券國際發(fā)布的研報顯示，隨著國家、社會對兒童用藥越來越重視，在一系列利好政策持續(xù)推動下，未來兒童用藥市場將會保持良好發(fā)展態(tài)勢。

　　根據(jù)藥智網(wǎng)數(shù)據(jù)，2020年，全球兒童藥市場規(guī)模達到1052億美元，2015-2020年復合年均增長率為4.5%。美柏資本《全球兒科藥產(chǎn)業(yè)研究及投資機會》預計，全球兒童藥市場規(guī)模在2025年將達1410億美元。北美仍是兒科藥物最大的區(qū)域市場，中國緊隨其后。兒童藥市場領(lǐng)域的增長目前主要以中國為首的亞太地區(qū)帶動，該地區(qū)預計未來幾年將獲得更大的市場份額。

　　從研發(fā)企業(yè)來看，除專門生產(chǎn)兒科用藥的葫蘆娃、濟川藥業(yè)、健民集團、達因藥業(yè)等“老一輩”兒科用藥領(lǐng)軍企業(yè)之外，還有恒瑞醫(yī)藥、以嶺藥業(yè)等正在將自家藥物適應證拓展到兒童適應證，同時一批新的生物醫(yī)藥企業(yè)以各種形式參與到其中，比如天境生物、先為達生物、愛科百發(fā)、維昇藥業(yè)、百泰生物等。

　　同花順I(yè)Find數(shù)據(jù)顯示，截至目前，A股有20家兒童藥概念股。部分藥企提出，2023年將加大兒藥的研發(fā)投入和聚焦主業(yè)。華特達因2022年年報提出，2023年，將高度聚焦兒童用藥和健康領(lǐng)域，深化兒童健康產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略布局，拓深延展產(chǎn)業(yè)鏈條。

　　亞寶藥業(yè)2022年年報顯示，2023年，公司研發(fā)中心會積極承接“兒科第一，仿制藥補充，投資創(chuàng)新”的戰(zhàn)略在研發(fā)板塊的落地，在兒科產(chǎn)品上以有難度的仿制藥、改良型新藥和中藥獨家產(chǎn)品為主，中藥上利用中藥政策紅利期窗口，實現(xiàn)中藥新品的快速增加；創(chuàng)新藥集中資源聚焦重點項目推進，構(gòu)建知識產(chǎn)權(quán)保護壁壘，盡快實現(xiàn)創(chuàng)新突破；特醫(yī)圍繞“兒科第一”戰(zhàn)略，仿創(chuàng)結(jié)合，構(gòu)建兒科特醫(yī)系列產(chǎn)品群和兒科補益類產(chǎn)品群。